El Diario del centro del país

Intentan modificar el ADN para evitar enfermedades

Los expertos hablan de “tijeras moleculares”

Proyectos de investigadores argentinos y de la región presentados en la reciente Edición Génica

Editar o “corregir” genes para evitar enfermedades como la diabetes, el Alzheimer y la arritmia cardíaca que causa muerte súbita son algunos de los proyectos en los que trabajan científicos argentinos pioneros en el país y la región, que aseguran que “un gen reparado con tijeras moleculares no puede diferenciarse de uno sano”.

“La edición génica aplicada en medicina es una biotecnología que nos permite reparar un gen con enorme precisión. ¿Cuán grande es esa precisión? Tan grande que no deja rastros: un gen reparado no puede diferenciarse de un gen original sano”, aseguró Federico Pereyra Bonnet, investigador del Conicet y de la Unidad De Medicina Molecular y Genómica del Hospital Italiano. El especialista explicó que mediante la edición génica también se puede “noquear un gen”, es decir, anularlo si está funcionando mal o si su presencia expone a la persona a contraer una enfermedad. “Otra de las cualidades de esta tecnología es su bajo costo: utilizar Crispr (las tijeras moleculares que fueron recientemente descubiertas en bacterias), es cientos de veces más económico que trabajar con tecnologías anteriores”, destacó.

Pereyra Bonnet señaló que si bien esa técnica tiene un gran potencial, aún está en fase experimental y “no fue probada en pacientes”.

“Varios grupos locales captaron rápidamente el enorme potencial de la edición génica para impactar en la salud humana y comenzaron en forma pionera sus investigaciones en el país y la región. Al día de hoy tenemos varios ejemplos de grupos que trabajan con Crispr estudiando nuevos tratamientos”, apuntó.

 

Cuatro proyectos

El médico y científico destacó cuatro proyectos: en el Instituto de Biología Molecular y Celular de Rosario, un equipo de investigadores trabaja editando el gen que produce el Síndrome de Treacher Collins, que ocasiona malformaciones craneofaciales que solo pueden corregirse mediante cirugías.

Asimismo, un equipo de la Fundación para la Lucha contra las Enfermedades Neurológicas de la Infancia (FLENI), trabaja en Buenos Aires para corregir dos genes que producen arritmogenia cardíaca, una enfermedad del corazón responsable principalmente de la muerte súbita en deportistas jóvenes.

En la Facultad de Medicina de la UBA, en tanto, se está investigando mediante edición génica el rol de las proteínas motoras de las neuronas durante la aparición y avance del Alzheimer y el Parkinson, mientras que el equipo de Pereyra Bonnet utiliza Crispr para activar el gen de insulina en cultivos de células de pacientes con diabetes.

“A nivel internacional, solo un puñado de ensayos clínicos están empezando a reclutar pacientes para testear esta tecnología, pero aún no han arrancado. El foco está puesto principalmente en saber más del sistema y registrar qué tan seguro y eficaz es”, adelantó el experto.

Por su parte Fabiana Arzuaga, coordinadora de la comisión Interministerial de Terapias Avanzadas, precisó en diálogo con esta agencia que las modificaciones a las secuencias del ADN pueden realizarse en células somáticas, aquellas diferenciadas que forman el cuerpo humano, o en células germinales, que son las que dan origen a un nuevo individuo (espermatozoide, óvulo, cigoto y embrión temprano).

“En el primer caso las células editadas se introducen en el cuerpo del paciente como un tratamiento y el ADN modificado no se traslada a las generaciones futuras, desaparece con ese paciente”, detalló la abogada.

En cambio, cuando se editan las células germinales que darán origen a un ser humano, esa modificación “puede producir cambios en el ADN que pueden ser heredados por generaciones posteriores”.

El uso terapéutico de la modificación en la línea germinal “no está aprobado en la Argentina ni tampoco en el resto del mundo. Solo existen unas pocas investigaciones y están muy controladas. Un ejemplo es el caso del Reino Unido, donde el protocolo de investigación debe ser aprobado por la Autoridad de Fertilización Humana y Embriología, pero en ningún caso esos embriones podrían implantarse en el útero de una mujer, sino que deben destruirse una vez finalizada la investigación”, afirmó.

Así, la mayoría de las investigaciones y ensayos clínicos en curso son en células somáticas y regulados como Medicamentos de Terapias Avanzadas por las principales agencias sanitarias del mundo.

“La Argentina cuenta con un marco regulatorio creado recientemente por la Comisión Interministerial en Investigaciones y Medicamentos de Terapia Avanzada, que incluye normas de la ANMAT y el Incucai para regular el uso de células y tejidos”, apuntó Arzuaga.

Fuente: Télam

 

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